Philippe Berta : "Il est désormais plus que temps de lancer le Plan National Maladies Rares 4"
Philippe Berta, Député du Gard et président du groupe d’études « Maladies rares » à l’Assemblée nationale, s'est entretenu avec Le Quotidien du médecin concernant le 4e plan national Maladies rares annoncé le 3 mars dernier par les ministères de la Santé et de la Recherche. Relire son interview dans Le Quotidien du médecin.
Quel bilan faites-vous du troisième plan national Maladies rares (PNMR3) ?
Le PNMR3 a rencontré un certain retard à l’allumage lors de son lancement. Bénéficiant d’une année supplémentaire, il est désormais en cours d’évaluation par le Haut Conseil de la santé publique (HCSP) et le Haut Conseil de l’évaluation de la recherche et de l’enseignement supérieur (Hcéres) pour une remise de rapport au dernier semestre 2023.
Il est désormais plus que temps de lancer le PNMR4 qui prendra le relais dès début 2024 et qui devra renforcer l’accès au diagnostic, l’organisation territoriale et le soutien à la recherche française pour des thérapies innovantes.
Depuis le premier plan en 2005, la France a déployé un réseau de centres de référence qui proposent une prise en charge spécialisée, la formation des médecins et des chercheurs et de la recherche en vue de mettre au point des thérapies pour les 95 % de maladies dites orphelines. Aujourd’hui, 387 centres de référence maladies rares (CRMR) et 1 800 centres de compétences maladies rares (CCMR) accueillent les patients et leurs proches à travers 23 filières spécialisées. C’est un réel progrès, et 39 % des diagnostics confirmés ont été posés ces dernières années dans des CRMR et des CCMR. Mais je me méfie dans le même temps de l’accumulation de plans souvent annoncés à grand renfort de communication mais qui parfois n’ont pas toujours l’efficacité espérée sur le terrain.
Le fait que l’existence même du groupe d’études « Maladies rares » à l’Assemblée nationale ait été maintenue est un signal fort. Ce groupe travaillera sur la période 2023-2027 avec les instances nationales et les associations de patients.
Quelles sont les améliorations nécessaires dans le domaine des maladies rares ?
Si l’on parvient à améliorer le diagnostic, il faudra être mieux à même de proposer des traitements. La recherche française est en perte de vitesse. Selon le dernier classement de l’Observatoire des sciences et techniques (OST), la France a rétrogradé en nombre de publications se situant désormais à la 12e place sur 15 pays comparés. La Chine et les États-Unis caracolent toujours en tête, mais nous sommes désormais derrière nos voisins européens.
La recherche en santé, malgré la loi de programmation pluriannuelle 2021-2030, nécessite d’autres moyens, et vite. Les budgets français alloués demeurent insuffisants, 25 milliards d’euros en plus sur dix ans, c’est trop peu. L’inflation de ces derniers mois, la hausse du coût de l’énergie mais aussi la hausse du coût des recherches liées aux avancées scientifiques et technologiques le nécessitent. Mais c’est toute la chaîne de valeur du médicament orphelin qu’il faut interroger, de la recherche fondamentale à l’autorisation de mise sur le marché.
Ceci débute par une meilleure structuration de la recherche française en santé avec une meilleure coordination de ses multiples acteurs qui travaillent trop souvent en silo. Pourquoi pas un unique et grand institut de type « One Health » ? Les réponses suggérées par le nouveau président de l’Académie des sciences, le Pr Alain Fischer, doivent attirer notre attention. Sur le plan financier, il faut permettre l’accès à nos entreprises de biotechnologie à des fonds d’investissement plus profonds. Si l’accès précoce améliore désormais les choses, il apparaît aussi nécessaire de fluidifier les procédures d’évaluation en prenant en considération pleinement les spécificités de la maladie rare, en particulier l’absence de comparatif pour de telles innovations.